Definition und Vorbemerkung

Einführung

Therapieoptionen

Myelodysplastische Syndrome (MDS), Therapieoptionen

Die MDS sollten wegen der Vielgestaltigkeit dieser Erkrankungen möglichst risikoadaptiert und dem Patienten individuell angepasst therapiert werden. Die Therapiestrategien bewegen sich je nach Risikostratifikation und individuellem Profil des Patienten zwischen rein supportiven Maßnahmen, Therapien für Hochrisikopatienten wie Chemotherapie/ Stammzelltransplantation und Immunsuppression mit ALG/ATG bei Niedrigrisiko MDS, hypoplastischem MDS und CMML. Der Einsatz von Erythrozyten- und Thrombozytenkonzentraten wird bei vielen Patienten im Verlauf der Erkrankung notwendig. Durch oftmals erforderliche Transfusionen in höherer Anzahl kann es zu Eisenüberladung kommen, der prophylaktisch und therapeutisch entgegengewirkt werden soll.

Die allogene Knochenmarktransplantation (KMT) ist das einzige Therapieverfahren mit kurativem Ansatz. Sie sollte bei jüngeren Patienten (<50Jahre) erwogen werden, wenn ein geeigneter Spender zur Verfügung steht.

Basierend auf Studien zur immunsuppressiven Therapie bei aplastischer Anämie wurden MDS-Patienten mit horse-ATG, Cyclosporin A (CyA) bzw. der Kombination behandelt. Nach Therapie mit horse-ATG wurden innerhalb von 3 Monaten 41% der Patienten transfusionsunabhängig, wobei kürzere Krankheitsdauer und der Subtyp RA mit einem Ansprechen korrelierten. Insgesamt sprechen 62% der MDS-Patienten mit einer refraktären Anämie (RA) auf eine Therapie mit horse-ATG an; mit rabbit-ATG sind es 64% mit einer refraktären Anämie. Das Alter der MDS-Patienten ist bei der immunsuppressiven Therapie keine Kontraindikation. Selbst 76jährige tolerieren CyA + horse-ATG gut und werden transfusionsunabhängig. Dabei ist die Verträglichkeit so gut, dass sogar Kinder und Jugendliche mit MDS erfolgreich mit horse-ATG therapiert werden. Horse-ATG erscheint etwas effektiver bei hypoplastischem MDS und in Patienten mit PNH, doch kommt es auch zur signifikanten Verbesserung bei normo- und hyperzellulären Patienten mit MDS.

Der medulläre Blastenanteil und der initiale Karyotyp sind die wichtigsten prädiktiven Parameter für Überleben und Risiko einer Transformation in eine AML. Mit steigendem medullären Blastenanteil verschlechtert sich die Prognose. Verschiedene Scoring-Systeme erlauben durch Kombination mehrerer unabhängiger Prognosefaktoren eine Risikostratifizierung. Zur Therapieplanung sollte deshalb eine Risikoabschätzung Mithilfe des International Prognostic Scoring System (IPSS) vorgenommen werden.

Seitenanfang

Impressum | AGB | © 2012 Genzyme GmbH, a Sanofi company. Alle Rechte vorbehalten.