Definition

Einführung

Therapieoptionen

Aplastische Anämie (AA), Therapieoptionen

Therapie der aplastischen Anämie

Der Patient mit diagnostizierter aplastischer Anämie sollte rasch in einem Zentrum vorgestellt werden, welches über ausreichend Erfahrung in multimodaler immunsuppressiver Therapie und allogener Knochenmarktransplantation verfügt (=Kompetenzzentren). Zur Behandlung der aplastischen Anämie stehen grundsätzlich zwei Therapiemaßnahmen zur Verfügung. Entweder die Knochenmarktransplantation (KMT-Stammzelltransplantation) oder eine sog. Immunsuppressive Therapie (IST), d.h. eine Behandlung mit Medikamenten, welche die Funktion des Immunsystems beeinflussen.

Die grundsätzliche Entscheidung zur KMT (Knochenmarktransplantation) von einem Familienspender sollte früh getroffen werden. Langes Warten vor der Transplantation und eine große Anzahl von Bluttransfusionen vor der KMT kann die Prognose verschlechtern. Falls kein passender Geschwisterspender (Familienspender) vorhanden ist oder der Patient aufgrund von Begleiterkrankungen nicht für eine KMT in Betracht kommt, ist die Immunsuppression die Therapie der Wahl.

Eine Kombination aus Antithymozytenglobulin (horse-ATG), Cyclosporin (CSA), und Kortison-Präparaten hat sich in den letzten Jahren bewährt. Durch diese Kombination kann bei etwa bis zu 80% der Patienten eine Normalisierung der Blutwerte erreicht werden oder zumindest eine deutliche Besserung, so dass keine Abhängigkeit mehr von Bluttransfusionen und keine Gefährdung aufgrund erniedrigter Thrombozyten besteht. Bei der bisher verfügbaren IST dauert es allerdings durchschnittlich 2-4 Monate bis eine Besserung der Blutwerte einsetzt. Patienten die auf eine Behandlung mit horse-ATG nicht ansprachen, sprechen auf eine Therapie mit Antithymozytenglobulin (rabbit-ATG) in der Kombination mit Cyclosporin A und G-CSF als second-line Behandlung an. Insgesamt wurden 77% der Patienten bei der secondline Therapie nach vorher fehlgeschlagener horse-ATG -.Therapie transfusionsunabhängig. Nach IS-Therapie (CyA + ATG) kam es bei 38% der Patienten in einem Beobachtungszeitraum von bis zu 13 Jahren zu einem Rezidiv. Alle Patienten, die aus kompletter Remission wiedererkrankten, erreichten durch eine nochmalige Therapie mit ATG/CyA wieder eine komplette Remission oder zumindest eine partielle Remission. Die IST kann in fast jedem Alter durchgeführt werden. KMT und IST haben jedoch spezielle Vor- und Nachteile und sind nicht für jeden Patienten geeignet. Sie müssen individuell abgestimmt und angepasst werden. Ohne Einleitung einer Therapie führt aber die schwere aplastische Anämie (SAA) bei mehr als 90% der Patienten zum Tode.

Seitenanfang

Impressum | AGB | © 2012 Genzyme GmbH, a Sanofi company. Alle Rechte vorbehalten.