Therapie des Morbus Fabry

Kausale Infusionstherapie

Diese Behandlungsmethode ist seit August 2001 in Europa verfügbar. Das fehlende Enzym α-Galaktosidase A wird künstlich hergestellt und dem Körper als Infusion zugeführt. So kann die in den Wänden der Blutgefäße und anderen Geweben abgelagerte Speichersubstanz abgebaut werden. Man kann dies mit der Insulinersatztherapie bei der Zuckerkrankheit (Diabetes mellitus) vergleichen. Hier fehlt das Insulin, welches eine wichtige Rolle im Zuckerstoffwechsel spielt, und bei Diabetikern durch künstlich hergestelltes Insulin ersetzt wird. Wie alle Substanzen im Körper wird auch das zugeführte Enzym α-Galaktosidase wieder abgebaut. Aus diesem Grund muss die Infusionstherapie regelmäßig und ein Leben lang durchgeführt werden. Im Gegensatz zur symptomatischen Behandlung wirkt diese Therapieform in allen betroffenen Organsystemen und beseitigt die Ursache der Fabry-Symptome.

Symptomatische Therapie

Als symptomatisch wird eine Therapie bezeichnet, wenn sie die Krankheitssymptome lindert, nicht jedoch die Krankheitsursache beseitigt. Bis Mitte 2001 gab es in Europa ausschließlich symptomatische Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit M. Fabry:

Vermeidung schmerzauslösender Reize wie Stress, körperliche Anstrengung, Hitze, Sonnenlicht, Temperaturänderungen

vermehrte Flüssigkeitszufuhr bei heißem Wetter und körperlicher Belastung

fettarme Diät bei Magen-Darm-Beschwerden, evtl. zusätzliche Medikamente

Nierenschonkost bei leichtem Eiweißverlust über die Nieren

Dialyse bzw. Transplantation bei schwerer Nierenschädigung

Nikotinverbot bei Atemwegsbeschwerden

gerinnungshemmende Medikamente zur Vorbeugung eines Schlaganfalls

Gentherapie

Seit vielen Jahren versuchen Forscherteams auf der ganzen Welt, durch Ersatz veränderter Gene durch normale Gene eine einfache Therapie zu entwickeln. Die Hoffnung dabei ist, im Idealfall eine nur ein Mal anzuwendende Behandlungsmethode zur Verfügung zu haben. Ob und wann eine solche Möglichkeit für Fabry-Patienten zur Verfügung stehen wird, ist jedoch noch nicht abzusehen.

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